-
قابل دانلود از شنبه, ۳ تیر ۱۴۰۲
|
فهرست مطالب: Preface .............. . . . vContributors.............xi PART I BASICS AND INTRODUCTION 1 Current Strategies of Muscular Dystrophy Therapeutics: An Overview .. . . 3 2 Viltolarsen: From Preclinical Studies to FDA Approval ..... . 31 PART II ANIMAL MODELS, SAMPLE PREPARATION, AND ASSESSMENT 3 Rapid Freezing of Skeletal and Cardiac Muscles Using Isopentane Cooled with Liquid Nitrogen and Tragacanth Gum for Histological, Genetic, and Protein Expression Studies ......... . . 45 4 Cardiac and Skeletal Muscle Pathology in the D2/mdx Mouse Model and Caveats Associated with the Quantification of Utrophin .... . 55 5 Physiological Assessment of Muscle, Heart, and Whole Body Function in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy ..... 67 PART III ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES AND GENE REPLACEMENT THERAPIES 6 Restoring Dystrophin Expression by Skipping Exons 6 and 8 in Neonatal Dystrophic Dogs.........107 7 Restoring Dystrophin Expression with Exon 44 and 53 Skipping in the DMD Gene in Immortalized Myotubes ......125 8 Restoring Dystrophin Expression with Duchenne Muscular Dystrophy Exon 45 Skipping in Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Cardiomyocytes............ . 141 9 Quantitative Evaluation of Exon Skipping in Urine-Derived Cells for Duchenne Muscular Dystrophy.......153 10 Use of Glycine to Augment Exon Skipping and Cell Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy ........ . . . 165 11 Morpholino-Mediated Exons 28–29 Skipping of Dysferlin and Characterization of Multiexon-skipped Dysferlin using RT-PCR, Immunoblotting, and Membrane Wounding Assay ... 183 12 Knocking Down DUX4 in Immortalized Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient-Derived Muscle Cells ...... 197 13 Peptide-Conjugated PMOs for the Treatment of Myotonic Dystrophy .. . . 209 14 Developing Therapeutic Splice-Correcting Antisense Oligomers for Adult-Onset Pompe Disease with c.-32-13T>G Mutation.... 239 PART IV GENE REPLACEMENT THERAPIES 15 Molecular and Biochemical Assessment of Gene Therapy in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy ..... 255 16 Histological Assessment of Gene Therapy in the Canine DMD Model .. . . 303 17 MRI Evaluation of Gene Therapy in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy ........339 18 Assessment of the Gene Therapy Immune Response in the Canine Muscular Dystrophy Model .......... 353 19 Use of Mesenchymal Stem Cells to Enhance the Efficacy of Gene Therapy............ 377 20 Exon-Skipping for a Pathogenic COL6A1 Variant in Ullrich Congenital Muscular Dystrophy ......... . 387 PART V GENOME EDITING/CRISPR 21 CRISPR-Cas9 Correction of Duchenne Muscular Dystrophy in Mice by a Self-Complementary AAV Delivery System ...... . . 411 22 Preparation of NanoMEDIC Extracellular Vesicles to Deliver CRISPR-Cas9 Ribonucleoproteins for Genomic Exon Skipping ... . . . 427 23 Restoration of Dystrophin Expression in Mdx-Derived Muscle Progenitor Cells Using CRISPR/Cas9 System and Homology-Directed Repair Technology ........... . . . 455 PART VI SMALL MOLECULES 24 Effects of Glucocorticoids in Murine Models of Duchenne and Limb-Girdle Muscular Dystrophy ........ . 467 25 High-Throughput Screening to Identify Modulators of Sarcospan ... . 479 26 Identifying FDA-Approved Drugs that Upregulate Utrophin A as a Therapeutic Strategy for Duchenne Muscular Dystrophy.... . 495 PART VII CELL MODELS AND STEM CELLS 27 Monitoring Plasma Membrane Injury-Triggered Endocytosis at Single-Cell and Single-Vesicle Resolution....... . 513 28 Evaluation of hiPSC-Derived Muscle Progenitor Cell Transplantation in a Mouse Duchenne Muscular Dystrophy Model...... 527 29 Quantification of Muscle Satellite Stem Cell Divisions by High-Content Analysis .......... . 537 PART VIII ANTIBODY 30 Systemic Delivery of a Monoclonal Antibody to Immunologically Block Myostatin in the A17 Mouse Model of OPMD ..... . . 557 Index ..............569 فهرست به فارسی (ترجمه ماشینی):
پیشگفتار .............. . . v
مشارکت کنندگان.............xi بخش اول مبانی و مقدمه 1 راهبردهای فعلی درمان دیستروفی عضلانی: مروری .. . . 3 2 Viltolarsen: از مطالعات پیش بالینی تا تایید FDA ..... . 31 بخش دوم مدل های حیوانی، آماده سازی نمونه، و ارزیابی 3 انجماد سریع عضلات اسکلتی و قلبی با استفاده از ایزوپنتان خنک شده با نیتروژن مایع و صمغ کتیرا برای مطالعات بافت شناسی، ژنتیکی و بیان پروتئین ......... . . 45 4 آسیب شناسی عضلانی قلبی و اسکلتی در مدل موش D2/mdx و هشدارهای مرتبط با کمی سازی اوتروفین .... . 55 5 ارزیابی فیزیولوژیکی عملکرد عضله، قلب و کل بدن در مدل سگ دیستروفی عضلانی دوشن ..... 67 بخش سوم الیگونوکلئوتیدهای ضد حس و درمان های جایگزین ژن 6 بازیابی بیان دیستروفین با پرش از اگزون های 6 و 8 در سگ های دیستروفیک نوزاد.........107 7 بازیابی بیان دیستروفین با اگزون 44 و 53 پرش در ژن DMD در میوتوب های جاودانه ......125 8 بازیابی بیان دیستروفین با پرش اگزون 45 دیستروفی عضلانی دوشن در کاردیومیوسیت های مشتق از سلول های بنیادی پرتوان القایی............. . 141 9 ارزیابی کمی پرش اگزون در سلول های مشتق از ادرار برای دیستروفی عضلانی دوشن.......153 10 استفاده از گلایسین برای تقویت اگزون پرش و سلول درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن ........ . . . 165 11 اگزون 28-29 با واسطه مورفولینو پرش از دیسفرلین و مشخص کردن دیسفرلین رد شده با مولتی اگزون با استفاده از RT-PCR، ایمونوبلات، و سنجش زخم غشایی ... 183 12 کوبیدن DUX4 در سلول های عضلانی مشتق از بیمار دیستروفی عضلانی جاودانه شده فاسیوسکاپولوهومرال ...... 197 13 PMO کونژوگه با پپتید برای درمان دیستروفی میوتونیک .. . . 209 14 در حال توسعه الیگومرهای آنتی سنس اصلاح کننده پیوند درمانی برای بیماری پومپ با شروع بزرگسالان با جهش c.-32-13T>G.... 239 بخش چهارم درمان های جایگزینی ژن 15 ارزیابی مولکولی و بیوشیمیایی ژن درمانی در مدل سگی دیستروفی عضلانی دوشن ..... 255 16 ارزیابی بافت شناسی ژن درمانی در مدل DMD سگ .. . . 303 17 ارزیابی MRI از ژن درمانی در مدل سگی دیستروفی عضلانی دوشن ........339 18 ارزیابی پاسخ ایمنی ژن درمانی در مدل دیستروفی عضلانی سگ .......... 353 19 استفاده از سلول های بنیادی مزانشیمی برای افزایش اثربخشی ژن درمانی............ 377 20 اگزون پرش برای یک نوع بیماریزای COL6A1 در دیستروفی عضلانی مادرزادی اولریچ ......... . 387 قسمت پنجم ویرایش ژنوم/CRISPR 21 CRISPR-Cas9 تصحیح دیستروفی عضلانی دوشن در موش توسط یک سیستم تحویل AAV خود تکمیلی ...... . . 411 22 آماده سازی وزیکول های خارج سلولی NanoMEDIC برای تحویل ریبونوکلئوپروتئین های CRISPR-Cas9 برای پرش اگزون ژنومی ... . . . 427 23 ترمیم بیان دیستروفین در سلول های پیش ساز عضلانی مشتق شده از Mdx با استفاده از سیستم CRISPR/Cas9 و فناوری ترمیم با هدف همولوژی ........... . . . 455 بخش ششم مولکول های کوچک 24 اثر گلوکوکورتیکوئیدها در مدل های موشی دیستروفی عضلانی دوشن و اندام-گردل ........ . 467 25 غربالگری با توان بالا برای شناسایی تعدیل کننده های Sarcospan ... . 479 26 شناسایی داروهای تایید شده توسط FDA که Utrophin A را افزایش می دهند به عنوان یک استراتژی درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن... . 495 بخش هفتم مدل های سلولی و سلول های بنیادی 27 نظارت بر اندوسیتوز ناشی از آسیب غشای پلاسمایی در وضوح تک سلولی و تک وزیکولی....... . 513 28 ارزیابی پیوند سلول های پیش ساز عضلانی مشتق از hiPSC در مدل دیستروفی عضلانی دوشن موش...... 527 29 تعیین کمیت تقسیمات سلول های بنیادی ماهواره ای ماهیچه ای با تجزیه و تحلیل محتوای بالا .......... . 537 قسمت هشتم آنتی بادی 30 تحویل سیستمیک آنتی بادی مونوکلونال برای مسدود کردن ایمونولوژیک میوستاتین در مدل موش A17 OPMD ..... . . 557 فهرست ..............569 مشخصات فایل |
|
| عنوان (Title): | Muscular Dystrophy Therapeutics_ Methods and Protocols |
| نام فایل (File name): | 1029-www.GeneProtocols.ir-Muscular Dystrophy Therapeutics_ Methods and Protocols-Humana Press (2023).pdf |
| عنوان فارسی (Title in Persian): |
درمان دیستروفی عضلانی - روشها و پروتکل ها
|
| ایجاد کننده: | Rika Maruyama, Toshifumi Yokota |
| زبان (Language): | انگلیسی English |
| سال انتشار: | 2023 |
| شابک ISBN: | 9781071627716 |
| نوع سند (Doc. type): | کتاب |
| فرمت (File extention): | |
| حجم فایل (File size): | 18.1 مگابایت |
| تعداد صفحات (Book length in pages): | 567 |
پس از پرداخت، دانلود فایل آغاز می شود
درباره درگاه پرداخت نکست پی بیشتر بدانید
تمامی درگاه های پرداخت ژنـ پروتکل توسط شرکت دانش بنیان نکست پی پشتیبانی می شود. نکست پی دارای مجوز رسمی پرداختیاری به شماره 1971/ص/98 ، از شرکت شاپرک و بانک مرکزی جمهوری اسلامی ایران و دارای نماد اعتماد در حوزه (متمرکزکنندگان پرداخت) از مرکز توسعه تجارت الکترونیکی وزارت صنعت معدن و تجارت است.
